Η μυασθένεια gravis είναι μια αυτοάνοση διαταραχή που προκαλεί απώλεια της μυϊκής λειτουργίας. Όσοι υποφέρουν από μυασθένεια gravis έχουν πλέον μια ακόμη λύση για την αντιμετώπιση της ασθένειάς τους. Πρόκειται για το Vyvgart της εταιρεία Argenx, που πήρε το πράσινο φως για την ευρεία κυκλοφορία του στο κοινό. Ο FDA ενέκρινε την Παρασκευή το φάρμακο, γνωστό και ως efgartigimod, για ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG) που είναι θετικοί για το αντίσωμα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR). Η έγκριση αποτελεί την πρώτη επικύρωση για φάρμακο στην κατηγορία των αναστολέων FcRn.
Τι είναι διαφορετικό στο Vyvgart της Argenx;
Το Vyvgart της Argenx είναι ένα θραύσμα αντισώματος που έχει σχεδιαστεί για να συνδέεται με τον νεογνικό υποδοχέα Fc (FcRn), μειώνοντας τα επίπεδα αντισωμάτων που εμπλέκονται σε πολλαπλές αυτοάνοσες ασθένειες. Περίπου 65.000 άνθρωποι στις ΗΠΑ πάσχουν από μυασθένεια gravis και περίπου το 85% αυτών των ασθενών έχουν τη γενικευμένη μορφή της νόσου, που σημαίνει ότι επηρεάζει πολλαπλές ομάδες οργάνων σε όλο το σώμα, δήλωσε σε συνέντευξή του ο Tim Van Hauwermeiren, διευθύνων σύμβουλος της Argenx. Η ασθένεια προκαλείται από ένα αυτοαντίσωμα του τύπου ανοσοσφαιρίνης G (IgG), το οποίο, για λόγους που είναι σε μεγάλο βαθμό άγνωστοι, προσβάλλει αυτό που είναι γνωστό ως νευρομυϊκή σύνδεση.
Το αυτοαντίσωμα ουσιαστικά «παρεμβαίνει» στη μετάδοση του σήματος μεταξύ των νεύρων και των μυϊκών κυττάρων. Αυτό εμποδίζει τα μυϊκά κύτταρα να συστέλλονται, γεγονός που οδηγεί στην αδυναμία που χαρακτηρίζει την ασθένεια, είπε ο Van Hauwermeiren. Μέχρι την έγκριση του Vyvgart, οι γιατροί έπρεπε να βασίζονται στη «βαριοπούλα» της χειρουργικής επέμβασης, των στεροειδών και της χημειοθεραπείας για τη θεραπεία του gMG. Με το Vyvgart, ωστόσο, οι γιατροί έχουν πλέον ένα «νυστέρι» για να αφαιρέσουν με ακρίβεια το αυτοαντίσωμα που προκαλεί ανησυχία, σύμφωνα με τον CEO. Πέρα από το gMG, το argenx βλέπει πολλές δυνατότητες για το φάρμακο σε διάφορες άλλες αυτοάνοσες ασθένειες. Υπάρχουν περισσότερες από 100 αυτοάνοσες ασθένειες που προκαλούνται από IgG και όλες μπορούν να αντιμετωπιστούν με έναν ανταγωνιστή FcRn.
Το φάρμακο εγκρίθηκε χάρη στα δεδομένα από τη δοκιμή φάσης 3 Adapt. Νωρίτερα αυτό το έτος, η εταιρεία ανέφερε ότι το 67,7% των ασθενών με θετικούς υποδοχείς ακετυλοχολίνης (AChR) στο σκέλος θεραπείας πληρούσαν τα κριτήρια για ανταπόκριση στο φάρμακο, σε σύγκριση με το 29,7% των ατόμων στην ομάδα εικονικού φαρμάκου. Το φάρμακο ξεπέρασε επίσης το εικονικό φάρμακο σε μια σειρά από δευτερεύοντα τελικά σημεία. Ενώ το argenx ξεκίνησε την ανάπτυξη του φαρμάκου με τρεις ενδείξεις, τώρα διεξάγει μελέτες σε έξι και στόχος είναι να προχωρήσουν σε 15 ενδείξεις μέχρι το 2025, όπως επεσήμανε ο Van Hauwermeiren.